Por Bahia Noticias

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças com mais de 2 anos de idade e peso a partir de 20 kg.

O medicamento é destinado a pacientes com diagnóstico clínico de AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2. A nova apresentação chega em forma de comprimidos revestidos e pode ser administrada por ingestão com água ou dissolvida em água não clorada.

A AME é uma doença genética que provoca a deficiência de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A falta dessa substância leva à perda progressiva dessas células nervosas, causando fraqueza e redução da massa muscular.

A condição pode comprometer movimentos e atividades básicas, como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais graves, também pode afetar os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.

O risdiplam atua sobre o gene SMN2, estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa. Com isso, o tratamento busca preservar os neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

Uma das diferenças do Evrysdi Go em relação à versão de risdiplam já disponível é a forma de administração. Por ser apresentado em comprimidos, o produto não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores.

O medicamento também possui condições de armazenamento mais simples: pode ser mantido em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração. A aprovação considera resultados de estudos clínicos realizados com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos da doença.

Em uma das pesquisas, 41 bebês com AME tipo 1, com idades entre 2 e 7 meses, receberam o tratamento. Após 12 meses, 29% dos participantes — 12 crianças — conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo avaliou 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Após um ano de tratamento, os participantes que receberam o medicamento apresentaram uma melhora discreta na função motora em comparação com aqueles que receberam placebo. A diferença foi de 1,6 ponto em uma escala de avaliação de 100 pontos.